2020 我們都沒有想到能以這樣的方式開啟 …… 一場突如其來的新冠肺炎疫情 擾亂了我們平靜的生活 而有這樣一群人 他們是罕見病患者 他們的生活充滿了艱辛 病魔要跟他們一直相伴 面對病情，他們一直在戰(zhàn)斗！ 今天是國際罕見病日 面對疫情 他們想用最真摯的語言表達(dá)心聲 積極樂觀就是戰(zhàn)勝病魔的最好良藥！ 視頻中的每個孩子都是 脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者 他們只能靠輪椅活動 生活，他們勇敢樂觀！ 患病，他們不忘歡笑！ SMA是一種罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，臨床表現(xiàn)為進(jìn)行性型對稱性肢體近端為主的遲緩性麻痹性與肌肉[KG1]萎縮，是一種嚴(yán)重的致殘、致死性疾病，位于2歲以下兒童致死性遺傳病的首位。SMA患兒只能靠輪椅活動，雙手連拿起一本書、一瓶礦泉水甚至一個雞蛋的力氣都沒有。 全世界有超過6000種罕見病 總共影響著超過3億人 罕見病并不罕見！ 張定宇，武漢金銀潭醫(yī)院院長。早在2018年的時候就已經(jīng)被確診患上漸凍癥。漸凍癥，一種罕見病，又叫做肌萎縮側(cè)索硬化（Amyptrophic lateral sclerosis，ALS），是一種影響運(yùn)動神經(jīng)元的進(jìn)行性疾病，其臨床表現(xiàn)為無痛性、進(jìn)行性肌無力和肌萎縮，從而引起癱瘓，最終常由于呼吸衰竭導(dǎo)致死亡。 我是一個漸凍癥患者，雙腿已經(jīng)開始萎縮，全身慢慢都會失去知覺。我必須跑得更快，才能跑贏時間，把重要的事情做完；我必須跑得更快，才能從病毒手里搶回更多的病人。 ——張定宇 今天 是第13個國際罕見病日 我們一起聽罕見病人群的聲音！ 為愛吶“罕” 讓愛不罕見
策劃：李木元
視頻：康亮 王星星
文案：王星星
編輯：魏芯蕊
審核：周佳佳
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一支藥70萬元 “天價(jià)藥”背后的罕見病之困
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