近日，在看到一則“求藥”消息后，廣東一位母親歐陽春蘭，向國家藥品監(jiān)督管理局提交信息公開申請，希望了解治療脊髓性肌肉萎縮癥（以下簡稱“SMA”）疾病藥物——70萬元一針的諾西那生鈉注射液的采購方式和國內(nèi)定價依據(jù)，一時間引發(fā)眾多網(wǎng)友的關(guān)注和熱議。

政府信息公開申請表

該份申請書顯示，歐陽春蘭請求公開引進諾西那生鈉注射液的采購合同、國內(nèi)銷售價格定價依據(jù)和定價計算相關(guān)說明，以及諾西那生鈉注射液庫存數(shù)量和分配發(fā)放的信息。

據(jù)紅星新聞此前報道，脊髓性肌肉萎縮癥是一種罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，又被稱為“嬰幼兒遺傳病殺手”。根據(jù)起病年齡和運動里程的獲得情況，SAM分為SMA-I型、II型、III型和IV型，如果不進行治療，大多數(shù)SMA-I型的患兒無法存活到兩歲。而目前國內(nèi)唯一治療該疾病的藥物即為諾西那生鈉注射液。

諾西那生鈉注射液

諾西那生鈉注射液國外也不便宜

這個藥是美國百健(Biogen)和Ionis制藥公司合作開發(fā)的，也是美國FDA批準的第一種治療兒童和成人脊柱肌肉萎縮癥的藥物。實際上，在這個藥物推出時，紐約時報就評價，這是世界上最昂貴的藥之一。在美國，打一針要12.5萬美元，合人民幣86.7萬元。第一年，要打五到六針，也就是要花62.5—75萬美元。以后，每年要打3針，花費37.5萬美元。而且，可能要終生用藥。

也就是說，美國治療第一年要四五百萬元人民幣，后面每年還要花260多萬元人民幣。可見，美國用藥并不比中國便宜。

為什么澳大利亞那么便宜呢？

簡單來說，就是醫(yī)保。澳大利亞這種藥賣41澳元，是加入了醫(yī)保的價格。實際上，這個藥發(fā)行價高達11萬澳元，將近55萬人民幣。

還有網(wǎng)友透露，在日本這種藥還是免費的，其實無外乎也是因為納入了醫(yī)保，由醫(yī)保買單。

根據(jù)網(wǎng)上一個平臺統(tǒng)計，目前全世界只有14國家（地區(qū)）對這個藥可以完全報銷：奧地利、比利時、法國、德國、意大利、盧森堡、波蘭、葡萄牙、羅馬尼亞、蘇格蘭、以色列、土耳其、中國香港、日本。

至于澳大利亞，這個平臺顯示，是針對18歲以下未成年人有報銷。這也是目前大部分國家的做法：只給未成年人報銷。

深綠代表完全可以報銷，淺綠代表有限制的報銷，淺紅代表正在進行價格談判，深紅代表還處在進入的前期

實際上，哪怕是在很多發(fā)達國家，也沒有把這款神藥納入醫(yī)保。比如，丹麥只同意給嬰兒使用，不能作為其他患者的標準療法。挪威開始不同意使用，在2018年2月批準只用于18歲以下的未成年人。

為何脊髓性肌萎縮癥治療費用會如此高昂？

邢煥萍介紹稱，罕見病藥物的研發(fā)成本非常高，研發(fā)一個新藥需要很長時間和大量資金投入，但因為患者相對較少，使用人數(shù)少，罕見病藥物最終的定價都會比較昂貴。

“諾西那生納注射液已經(jīng)在全球40多個國家上市，目前來看，因為中國人口基數(shù)大，患者相對來說比較多，中國的定價已經(jīng)是全球最低的了。”邢煥萍說，該藥物在美國的第一年的注射費用也達到了75萬美金，因此在國內(nèi)進一步降價的可能性比較低。

據(jù)濟南時報6月20日報道，6月17日，國家藥品監(jiān)督管理局正式授予羅氏用于治療罕見病脊髓型肌萎縮癥的創(chuàng)新藥物Risdiplam優(yōu)先審批資格，如果審批通過能夠在國內(nèi)上市，意味著除了諾西那生納注射液之外，SMA患兒們又多了一種選擇。

但新藥的價格尚未公布。邢煥萍介紹稱，羅氏的新藥是全球同步上市，目前其他國家也沒有公布價格，所以沒有參考價格。但新藥在國內(nèi)獲得優(yōu)先審批，在邢煥萍看來也是一種進步和新的希望，“以前國外藥物都是第一批在歐美和日本市場上市，第二批才會考慮中國上市，但羅氏這個藥，在中國申報上市是第一批，對患兒來說，又有了一個新盼頭。”

在今年1月13日至16日，在第38屆摩根大通醫(yī)療健康大會上，羅氏的首席執(zhí)行官在接受采訪時曾表示，該公司在脊髓性肌萎縮癥（SMA）療法市場競爭中的計劃是降低費用。

這也是所有SMA患者的期望，“如果新藥能和諾西那生納注射液形成良性競爭，對患兒來說獲得治療的希望就更大了。”邢煥萍說。

醫(yī)保局：

優(yōu)先保障基礎(chǔ)疾病，有條件的地方可出臺優(yōu)惠政策

8月5日，國家醫(yī)保局信訪辦一工作人員在接受紅星新聞記者采訪時表示，諾西那生鈉注射液的價格是由藥企自行定價，所以該藥在每個國家的價格存在一定出入，“除了藥物的原材料、研發(fā)成本等，藥企業(yè)也會考慮利潤問題，加上該藥物目前在國內(nèi)處于市場壟斷的情況，價格也一直居高不下。”

該工作人員表示，諾西那生鈉注射液自2019年在國內(nèi)上市以來，已被納入醫(yī)保談判日程，國家希望和相關(guān)藥企業(yè)談判，將藥物價格降下來，進而滿足SMA患者的需要。“去年開始國家就在和藥企談判，由專家組研究定價，具體定價多少不清楚。但是納入醫(yī)保的事沒有談下來，因藥物價格下不來，就始終沒辦法進入到醫(yī)保目錄。”上述工作人員表示。

為何藥企價格不下降，就無法納入醫(yī)保呢？

該工作人員進一步向紅星新聞記者解釋稱，由國家醫(yī)保局制定的醫(yī)保目錄適用于全國各地，因此需確保進入醫(yī)保目錄的藥各地方都能用得起。“此類罕見病藥物一旦納入醫(yī)保目錄后，對于欠發(fā)達地區(qū)來說，基金用于支付高價罕見病后，其他基礎(chǔ)疾病可能保障不了，后續(xù)還可能會造成地方經(jīng)濟壓力，所以最根本的解決方式就是國家和藥企談判，將價格談下來。”

據(jù)了解，浙江等地已建立罕見病用藥保障機制，根據(jù)當?shù)卣撸憬币姴』颊呙磕曜再M上限不超過10萬元。在談及針對一些地區(qū)出臺的關(guān)于罕見疾病的地方政策時，上述工作人員表示，一些省市級地區(qū)確實有出臺對罕見病的救助政策，“但是地方政府也是根據(jù)當?shù)鼗鸾y(tǒng)籌情況而定，如果剩余基金較多，就可以用于罕見病救助，相當于是地方優(yōu)惠政策，但是就SMA疾病的幫扶，目前從國家層面來講還很難實現(xiàn)。”

綜合和訊網(wǎng)、澎湃新聞、紅星新聞、網(wǎng)易新聞